Crece la familia de iPCSK9 para el colesterol con un inyectable de tercera generación
Llega un nuevo medicamento inyectable para el colesterol de la familia de inhibidores de la proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) de nueva generación con ventajas prácticas respecto a otros fármacos de esta familia. La agencia estadounidense FDA ha aprobado Lerochol (lerodalcibep), de la biotecnológica estadounidense LIB Therapeutics, de administración subcutánea una vez al mes.
El regulador americano ha dado luz verde a este medicamento en pacientes adultos como tratamiento añadido a dieta y ejercicio para reducir el colesterol LDL en pacientes con dislipemia, incluidos los pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigótica. En Europa, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) está evaluando la solicitud de aprobación de este nuevo fármaco y la compañía espera una respuesta a mediados del año que viene.
Lerochol es un inhibidor de PCSK9 de tercera generación basado en una adnectina, una proteína pequeña diseñada para unirse con alta afinidad a su diana. Esta estructura permite un volumen de inyección reducido, uno de los aspectos diferenciales del fármaco frente a otros tratamientos biológicos de su misma clase.
Diana conocida
El nuevo medicamento comparte diana con medicamentos ya disponibles, como los anticuerpos monoclonales alirocumab (Praluent, de Sanofi), y evolocumab (Repatha, de Amgen), que se administran cada dos o cuatro semanas. Sin embargo, a diferencia de estos biológicos que requieren conservación en frío (entre 2°C y 8°C) y tienen una vida útil limitada a temperatura ambiente, lerodalcibep no precisa refrigeración y puede almacenarse a temperatura ambiente hasta tres meses.
Llega un nuevo medicamento inyectable para el colesterol de la familia de inhibidores de la proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) de nueva generación con ventajas prácticas respecto a otros fármacos de esta familia. La agencia estadounidense FDA ha aprobado Lerochol (lerodalcibep), de la biotecnológica estadounidense LIB Therapeutics, de administración subcutánea una vez al mes.
El regulador americano ha dado luz verde a este medicamento en pacientes adultos como tratamiento añadido a dieta y ejercicio para reducir el colesterol LDL en pacientes con dislipemia, incluidos los pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigótica. En Europa, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) está evaluando la solicitud de aprobación de este nuevo fármaco y la compañía espera una respuesta a mediados del año que viene.
Lerochol es un inhibidor de PCSK9 de tercera generación basado en una adnectina, una proteína pequeña diseñada para unirse con alta afinidad a su diana. Esta estructura permite un volumen de inyección reducido, uno de los aspectos diferenciales del fármaco frente a otros tratamientos biológicos de su misma clase.
Diana conocida
El nuevo medicamento comparte diana con medicamentos ya disponibles, como los anticuerpos monoclonales alirocumab (Praluent, de Sanofi), y evolocumab (Repatha, de Amgen), que se administran cada dos o cuatro semanas. Sin embargo, a diferencia de estos biológicos que requieren conservación en frío (entre 2°C y 8°C) y tienen una vida útil limitada a temperatura ambiente, lerodalcibep no precisa refrigeración y puede almacenarse a temperatura ambiente hasta tres meses.
Un tercer fármaco comercializado que actúa mediante la inhibición de PCSK9 es la terapia de ARN mensajero inclisirán (Leqvio, de Novartis), la conocida como "vacuna del colesterol", comercializado en España desde hace dos años, Este inyectable tampoco requiere condiciones especiales de conservación y presenta la ventaja de la administración cada seis meses.
Para solventar los inconvenientes del pinchazo, también se están desarrollando iPCKS9 orales. El más avanzado de estos compuestos es la enlicitida de MSD, aunque AstraZeneca también cuenta con un oral en desarrollo. No obstante, una limitación de estos orales frente a los inyectables es la necesidad de la toma en ayunas.
Un 60% de reducción del LDL
Como otros fármacos que actúan sobre PCSK9, lerodalcibep ha demostrado una alta potencia en los ensayos. La aprobación se basa en el programa de desarrollo clínico de fase III Liberate, que incluyó a más de 2.900 pacientes con enfermedad cardiovascular (ECV), sin ECV y con riesgo alto y muy de ECV, incluyendo hipercolesterolemia familiar heterocigótica y homocigótica.
Los resultados de este tratamiento mensual administrado durante un máximo de 52 semanas muestran reducciones del LDL superiores al 50% y el 60% en una población diversa, incluidos pacientes con enfermedad cardiovascular establecida e hipercolesterolemia familiar heterocigótica.
En cuanto a la seguridad, los efectos adversos más comunes fueron reacciones en el lugar de la inyección (18% versus 3% con el placebo), seguidos por nasofaringitis, diarrea, náuseas y edema periférico.
Biotecnológica estadounidense
La biotecnológica LIB Therapeutics con sede en Cincinnati nació en 2015 con una cartera de medicamentos de Bristol Myers Squibb y diez años más tarde ha logrado su primer gran hito regulatorio. "Fundamos LIB Therapeutics con la misión de ofrecer una opción de tratamiento eficaz y más accesible para los millones de pacientes que aún necesitan una reducción adicional del colesterol LDL para alcanzar los objetivos más bajos recomendados en las directrices recientes", señala Evan Stein, fundador, director ejecutivo y director científico de LIB Therapeutics.
Stein indica que este medicamento fue concebido como un tratamiento crónico para la hipercolesterolemia. "Fue diseñado para pacientes que necesitan tratamiento de por vida para alcanzar y mantener los nuevos objetivos de colesterol LDL más bajo, especialmente aquellos con enfermedades cardiovasculares y los millones de personas con colesterol alto hereditario".