Engasertib, primer tratamiento para la enfermedad de Rendu-Osler
El Hospital Universitario de Bellvitge de Hospitalet de Llobregat, en Barcelona, y el Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (Idibell) han informado hoy de que han participado en un ensayo clínico internacional que supone un avance científico y asistencial en el abordaje de la telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT), o enfermedad de Rendu-Osler. Esta enfermedad minoritaria afecta a una de cada 6.000 personas y, hasta ahora, no disponía de ningún tratamiento específico aprobado.
El estudio, publicado en el New England Journal of Medicine, evalúa el engasertib, de Vaderis Therapeutics, la primera molécula creada exclusivamente para intervenir en el mecanismo que origina la enfermedad.
Se trata del primer ensayo que demuestra la eficacia de una molécula desarrollada específicamente para la HHT en un estudio internacional, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo. Los datos muestran reducciones muy significativas tanto en la duración como en la frecuencia de las hemorragias nasales, que en algunos casos pueden prolongarse durante horas y requerir transfusiones repetidas.